Gene Therapy: చూపు కోల్పోయిన వారికి కొత్త ఆశ.. కంటికి ప్రత్యేక గాగుల్స్‌.. జీన్‌ థెరపీతో చూపు మెరుగుదల.. !
ఈ వార్తాకథనం ఏంటి
రెటినైటిస్‌ పిగ్మెంటోసా (Retinitis Pigmentosa - RP) అనే కంటి వ్యాధి కారణంగా చూపు కోల్పోయిన కొందరు రోగులకు పరిశోధకులు కొత్త చికిత్స ద్వారా పాక్షికంగా చూపును మెరుగుపరచగలిగారు. ఈ ప్రయోగాత్మక చికిత్సలో జీన్‌ థెరపీతో పాటు ప్రత్యేక గాగుల్స్‌ను ఉపయోగించారు. తొలుత కంటి పక్క వైపుల నుంచి కనిపించే దృశ్య పరిధి తగ్గిపోతుంది. ఆ తర్వాత మధ్యలో కనిపించే దృశ్యాలు, రంగులను గుర్తించే సామర్థ్యం దెబ్బతింటుంది. వ్యాధి ముదిరే కొద్దీ పూర్తిగా చూపు కోల్పోయే ప్రమాదం ఉంటుంది. ఈ నేపథ్యంలో పరిశోధకులు అభివృద్ధి చేసిన కొత్త విధానం కొందరిలో వస్తువులను గుర్తించడం, వాటి స్థానాన్ని తెలుసుకోవడం, వాటిని అందుకోవడానికి చేయి చాపడం వంటి సామర్థ్యాలను మెరుగుపరిచింది.
వివరాలు
10 మందిపై ప్రయోగాలు
ఈ పరిశోధనలో రెండు కళ్లలోనూ తీవ్రంగా చూపు కోల్పోయిన 10 మందిపై ప్రయోగాలు నిర్వహించారు.
చికిత్స తర్వాత కొందరు ప్రత్యేక గాగుల్స్‌ సాయంతో వస్తువులను గుర్తించగలిగారు.
ఈ అధ్యయనానికి సంబంధించిన వివరాలను ప్రముఖ వైద్య పరిశోధన పత్రిక ది న్యూ ఇంగ్లండ్‌ జర్నల్‌ ఆఫ్‌ మెడిసిన్‌ ప్రచురించింది.
అమెరికాలోని యూనివర్సిటీ ఆఫ్‌ పిట్స్‌బర్గ్‌కు చెందిన కంటి వైద్య నిపుణుడు జోస్‌-అలైన్‌ సహెల్‌, స్విట్జర్లాండ్‌లోని బాసెల్‌ ఇన్‌స్టిట్యూట్‌ ఆఫ్‌ మాలిక్యులర్‌ అండ్‌ క్లినికల్‌ ఆప్తాల్మాలజీకి చెందిన పరిశోధకుడు బొటాండ్‌ రోస్కా ఈ అధ్యయనంలో సహ రచయితలుగా ఉన్నారు.
వివరాలు
రెటినైటిస్‌ పిగ్మెంటోసా అంటే ఏమిటి?
రెటినైటిస్‌ పిగ్మెంటోసా అనేది జన్యుపరంగా సంక్రమించే కంటి వ్యాధుల సమూహం.
కంటిలోని రెటీనాలో ఉండే కాంతిని గుర్తించే కణాలు జన్యు మార్పుల కారణంగా దెబ్బతినడంతో ఈ సమస్య ఏర్పడుతుంది.
ఈ వ్యాధి చిన్నతనంలోనే మొదలవ్వొచ్చు లేదా వయసు పెరిగిన తర్వాత బయటపడొచ్చు.
వ్యక్తులను బట్టి వ్యాధి తీవ్రత, వేగం మారుతుంటాయి. కుటుంబంలో ఎవరికీ ఈ వ్యాధి లేకపోయినా కొందరికి రావచ్చు.
100కు పైగా జన్యువుల్లో వచ్చే మార్పులు ఈ వ్యాధికి కారణమయ్యే అవకాశం ఉండటంతో,ప్రతి జన్యు లోపానికి విడివిడిగా చికిత్సను అభివృద్ధి చేయడం కష్టంగా మారింది.
ఈ సమస్యకు పరిష్కారంగా పరిశోధకులు'ఆప్టోజెనెటిక్‌ థెరపీ'అనే విధానాన్ని పరీక్షిస్తున్నారు.
ఇందులో రెటీనాలో ఇంకా జీవించి ఉన్న నాడీ కణాలకు కాంతిని గుర్తించే కొత్త సామర్థ్యాన్ని కల్పిస్తారు.
వివరాలు
ఈ చికిత్స ఎలా పనిచేస్తుంది?
పరిశోధనలో పాల్గొన్న ప్రతి ఒక్కరికీ చూపు తక్కువగా ఉన్న కంటిలో ఒక్కసారి ఇంజెక్షన్‌ ఇచ్చారు.
ఇందులో మార్పులు చేసిన వైరస్‌ ద్వారా రెటీనాలోని గ్యాంగ్లియన్‌ కణాలకు ప్రత్యేక సూచనలను చేరవేశారు.
ఈ కణాలు కళ్ల నుంచి అందిన దృశ్య సమాచారాన్ని మెదడుకు చేరవేస్తాయి.
చికిత్సలో భాగంగా ఈ కణాలు 'క్రిమ్సన్‌ఆర్‌ (ChrimsonR)' అనే కాంతికి స్పందించే ప్రొటీన్‌ను ఉత్పత్తి చేసేలా చేశారు.
జీన్‌ థెరపీ ద్వారా చూపు కోల్పోయిన రెటీనాలో కాంతిని గుర్తించే సామర్థ్యాన్ని తిరిగి కల్పిస్తామని పరిశోధకులు సైన్స్‌అలర్ట్‌కు తెలిపారు.
ప్రత్యేక గాగుల్స్‌ ఈ ప్రొటీన్‌ స్పందించే తరంగదైర్ఘ్యంతో కూడిన కాంతిని రెటీనాపై ప్రసరింపజేస్తాయి.
గాగుల్స్‌లో అమర్చిన కెమెరా చుట్టూ ఉన్న దృశ్యాల్లోని వెలుతురు మార్పులను గుర్తిస్తుంది.
వివరాలు
చికిత్సతో ఎంతవరకు చూపు మెరుగుపడింది?
అనంతరం ప్రాసెసర్‌ ఆ సమాచారాన్ని అంబర్‌ రంగు కాంతి నమూనాలుగా మారుస్తుంది.
ఈ కాంతి రెటీనాపై పడటంతో ప్రొటీన్‌ క్రియాశీలమై, దృశ్య సమాచారాన్ని మెదడుకు చేరవేయడంలో సహాయపడుతుంది.
బయట వెలుతురు పరిస్థితులకు అనుగుణంగా కూడా గాగుల్స్‌ కాంతి సంకేతాలను మార్చుకుంటాయని పరిశోధకులు వివరించారు.
పరిశోధనలో పాల్గొన్నవారికి ముందుగా ప్రత్యేక గాగుల్స్‌ ఉపయోగించడంపై శిక్షణ ఇచ్చారు.
అనంతరం వారికి చూపు పరీక్షలు నిర్వహించారు. చికిత్స చేయని మరో కంటిని కప్పి ఉంచి, కాంతిని గుర్తించే సామర్థ్యంతో పాటు వస్తువులను గుర్తించగలుగుతున్నారా లేదా అని పరిశీలించారు.
వివరాలు
చికిత్సతో ఎంతవరకు చూపు మెరుగుపడింది?
చికిత్సకు ముందు, తర్వాత గాగుల్స్‌ సాయంతో కొందరు వస్తువులను చూడగలిగారు.
చికిత్స అనంతరం ఏడుగురిలో కాంతిని గుర్తించే సామర్థ్యం పెరిగినట్లు పరిశోధకులు గుర్తించారు.
ఈ మెరుగుదల సుమారు రెండు రెట్ల నుంచి 62 రెట్ల వరకు ఉంది.
వీరిలో ఆరుగురికి దాదాపు నాలుగు రెట్లు లేదా అంతకంటే ఎక్కువ మెరుగుదల కనిపించింది.
అయితే, ఈ స్థాయిని పరిశోధన ప్రారంభంలోనే విజయానికి ప్రమాణంగా నిర్ణయించలేదు.
గత పరిశోధనల్లో ఉపయోగించిన కొలమానాల ఆధారంగా ఈ ఫలితాలను విశ్లేషించారు.
వివరాలు
చికిత్సతో ఎంతవరకు చూపు మెరుగుపడింది?
ఎనిమిది మందికి గాగుల్స్‌తో, అవి లేకుండా వస్తువులను గుర్తించే పరీక్షలు నిర్వహించారు.
నోట్‌బుక్‌, స్టేపుల్స్‌ పెట్టె వంటి వస్తువులను గుర్తించడం, వాటి స్థానాన్ని తెలుసుకోవడం, చేతితో తాకడం, ఒక బార్‌ ఏ దిశలో ఉందో గుర్తించడం వంటి పనులు చేయించారు.
వీరిలో నలుగురు గాగుల్స్‌ ఉపయోగించినప్పుడు నోట్‌బుక్‌ను గుర్తించడంలో పదేపదే మెరుగైన ఫలితాలు చూపించారు.
ఈ పరీక్షలు సుమారు ఏడాది నుంచి 18 నెలల వ్యవధిలో నిర్వహించారు. మిగతా వారిలో స్థిరమైన మెరుగుదల కనిపించలేదు.
అలాగే, ఎవరిలో చికిత్స పనిచేసిందో నిర్ణయించేందుకు ముందుగానే నిర్దిష్ట ప్రమాణాలను రూపొందించలేదు.
వివరాలు
ఫలితాల్లో తేడాలు ఎందుకు వచ్చాయి?
రోగుల మధ్య చూపు మెరుగుదలలో తేడాలు రావడానికి పలు కారణాలు ఉండవచ్చని పరిశోధకులు తెలిపారు.
జీన్‌ థెరపీ ద్వారా అందించిన జన్యు సూచనలు రెటీనాలోని కణాలకు ఎంతవరకు చేరాయి, రెటీనాలో ఇంకా ఎన్ని కణాలు జీవించి ఉన్నాయి, ప్రత్యేక గాగుల్స్‌ను ఉపయోగించడంలో రోగులు ఎంతవరకు సాధన చేశారు వంటి అంశాలు ఫలితాలపై ప్రభావం చూపి ఉండవచ్చని పరిశోధకులు వివరించారు
ఎక్కువసార్లు శిక్షణ తీసుకున్నవారిలో పనితీరు మెరుగ్గా ఉన్నట్లు కనిపించింది.
అయితే, ఈ సంబంధం వల్లే మెరుగుదల వచ్చిందని నిర్ధారించడానికి తగిన ఆధారాలు లేవు.
ఐదుగురి మెదడులోని సంకేతాలను నమోదు చేసి పరిశీలించగా, దృశ్య సమాచారానికి సంబంధించిన సంకేతాలు మెదడుకు చేరుతున్నట్లు సూచనలు లభించాయి.
వివరాలు
చికిత్స సురక్షితమేనా?
పది మందిపై నిర్వహించిన ఈ అధ్యయనంలో చికిత్స భద్రతను పరిశోధకులు చాలా మెరుగ్గా ఉన్నట్లు అంచనా వేశారు.
మొత్తం 34 కంటి సంబంధిత ప్రతికూల సంఘటనలు, 70 శరీరానికి సంబంధించిన ఇతర ప్రతికూల సంఘటనలు నమోదయ్యాయి.
వీటిలో ఎక్కువ భాగం స్వల్ప స్థాయిలోనే ఉన్నాయి. శరీరానికి సంబంధించిన ప్రతికూల సంఘటనల్లో ఏదీ నేరుగా ఈ చికిత్స వల్ల సంభవించినట్లు గుర్తించలేదు.
చికిత్స అనంతరం రెండు నుంచి ఐదేళ్ల వరకు పాల్గొన్నవారిని పరిశీలించారు.
వివరాలు
చికిత్స సురక్షితమేనా?
అయితే, ఈ పరిశోధన కేవలం పది మందితో, నియంత్రణ సమూహం లేకుండా నిర్వహించిన ప్రాథమిక అధ్యయనం మాత్రమే.
దీనికి జెన్‌సైట్‌ బయోలాజిక్స్‌ సంస్థ నిధులు సమకూర్చింది.
ఈ చికిత్స నిజంగా ఎంతవరకు ప్రభావవంతంగా ఉంటుంది, దీర్ఘకాలంలో ఎంతవరకు ప్రయోజనం కలిగిస్తుంది, ఇతర రోగులకు కూడా ఉపయోగపడుతుందా అనే అంశాలపై స్పష్టత రావాలంటే మరిన్ని విస్తృత పరిశోధనలు అవసరం.