Gene therapy: అంధులకు గుడ్‌న్యూస్.. జీన్ థెరపీతో అద్భుత ఫలితాలు
ఈ వార్తాకథనం ఏంటి
అంధులకు చూపును పాక్షికంగా తిరిగి తీసుకురావడంలో జీన్ థెరపీ ఉపయోగపడుతుందని పరిశోధకులు వెల్లడించారు. నోబెల్ బహుమతి అందుకున్న శాస్త్రీయ పరిశోధన ఆధారంగా అభివృద్ధి చేసిన 'ఆప్టోజెనెటిక్ థెరపీ' సురక్షితమైనదేనని, చూపు కోల్పోయినవారిలో కొంత మేర దృష్టి సామర్థ్యాన్ని తిరిగి తీసుకురాగలదని తెలిపారు. కాంతిని ఉపయోగించి నాడీ కణాలను క్రియాశీలం చేయడం లేదా నిలిపివేయడం ఆప్టోజెనెటిక్ థెరపీ ప్రత్యేకత. ఈ విధానంతో 2021లో తొలిసారిగా ఓ అంధుడికి పాక్షికంగా చూపు తిరిగి వచ్చినట్లు పరిశోధకులు వెల్లడించారు. తాజాగా ఆయనతో పాటు మరో తొమ్మిది మందిపై నిర్వహించిన క్లినికల్ ట్రయల్ ఫలితాలను ప్రకటించారు.
వివరాలు
ఐదేళ్లలో మరింత స్పష్టమైన దృష్టి సాధ్యమే?
"చూపును పునరుద్ధరించడానికి ఆప్టోజెనెటిక్స్ విధానం పనిచేస్తుందని ఇప్పుడు కచ్చితంగా చెప్పగలం" అని బాసెల్‌లోని ఇన్‌స్టిట్యూట్ ఆఫ్ మాలిక్యులర్ అండ్ క్లినికల్ ఆఫ్తాల్మాలజీ డైరెక్టర్, అధ్యయన ప్రధాన రచయిత ప్రొఫెసర్ బోటోండ్ రోష్కా తెలిపారు.
భవిష్యత్తులో మరింత స్పష్టమైన, అధిక రిజల్యూషన్‌తో కూడిన చూపును అందించడమే తమ లక్ష్యమని, మరో ఐదు నుంచి పది సంవత్సరాల్లో ఆ దిశగా పురోగతి సాధించాలనే ఆశాభావం వ్యక్తం చేశారు.
ఈ పరిశోధనలో పాల్గొన్న మొత్తం 10 మందికి 'రెటినైటిస్ పిగ్మెంటోసా' అనే తీవ్రమైన కంటి సమస్య ఉంది.
జన్యుపరమైన కారణాలతో వచ్చే ఈ వ్యాధుల సమూహం ప్రపంచవ్యాప్తంగా 15 లక్షల మందికిపైగా ప్రభావితం చేస్తుందని అంచనా.
వివరాలు
జీన్ థెరపీ ఎలా పనిచేస్తుందంటే?
ఈ వ్యాధిలో కంటిలోని రెటీనాలో కాంతిని గుర్తించే కణాలు క్రమంగా పనిచేయడం ఆపేస్తాయి.
అయితే మెదడుకు దృశ్య సమాచారాన్ని పంపించే గ్యాంగ్లియన్ కణాలు మాత్రం అంత వేగంగా దెబ్బతినవు.
"వ్యాధి ప్రధానంగా ఈ గ్యాంగ్లియన్ కణాలను లక్ష్యంగా చేసుకోదు. అందుకే చికిత్సకు ఇవి అనుకూలంగా ఉంటాయి"అని అమెరికాలోని యూనివర్సిటీ ఆఫ్ పిట్స్‌బర్గ్ మెడికల్ సెంటర్‌కు చెందిన అధ్యయన సహ రచయిత డాక్టర్ జోస్-అలైన్ సహెల్ తెలిపారు.
ఈ జీన్ థెరపీలో కంటిలోకి ఒక్కసారి ఇంజెక్షన్ ఇస్తారు. ఇందులో హానికరం కాని కృత్రిమ వైరస్ ఉంటుంది.
ఇది కాంతిని గుర్తించే ప్రొటీన్‌ను తయారు చేయడానికి అవసరమైన జన్యు సమాచారాన్ని కంటిలో మిగిలి ఉన్న గ్యాంగ్లియన్ కణాలకు చేరవేస్తుంది.దీంతో ఆ కణాలు కాంతికి స్పందించేలా మారతాయి.
వివరాలు
ఐదేళ్ల పరిశీలనలో కీలక ఫలితాలు
చికిత్స తర్వాత ప్రతి రోగికి ప్రత్యేకమైన కాంతి-ఉద్దీపన కళ్లద్దాలను అందిస్తారు.
ఈ కళ్లద్దాలు ఎదురుగా ఉన్న వస్తువుల చిత్రాలను సేకరించి,వాటిని ఒకే తరంగదైర్ఘ్యానికి చెందిన కాంతి పల్స్‌లుగా మారుస్తాయి.
ఈ కాంతి పల్స్‌లు కాంతికి స్పందించేలా మార్చిన గ్యాంగ్లియన్ కణాలను క్రియాశీలం చేస్తాయి.
ఫలితంగా రోగి నలుపు-తెలుపు తరహాలో ఒక చిత్రం లేదా ఆకారాన్ని గుర్తించగలుగుతారు.
ముఖ్యంగా,రోగిచూపు కోల్పోవడానికి కారణమైన నిర్దిష్ట జన్యు లోపం ఏదైనా ఈ చికిత్సపై ప్రభావం చూపదు.
పరిశోధకులు'న్యూ ఇంగ్లాండ్ జర్నల్ ఆఫ్ మెడిసిన్'లో ప్రచురించిన అధ్యయనం ప్రకారం.. ప్రతి రోగిలో చూపు తక్కువగా ఉన్న కంటికే చికిత్స అందించారు.
అనంతరం వారిని ఐదేళ్ల వరకు పరిశీలించారు.చికిత్సతో సంబంధం ఉన్న తీవ్రమైన కంటి దుష్ప్రభావం ఒక్కటి మాత్రమే నమోదైంది.
వివరాలు
జీన్ థెరపీ తర్వాత కాంతి గుర్తింపులో మెరుగుదల
అయితే అది కొన్ని నిమిషాల్లోనే తగ్గిపోయింది. శరీరంలోని ఇతర భాగాలకు సంబంధించిన ఎలాంటి దుష్ప్రభావాలు కనిపించలేదని పరిశోధకులు తెలిపారు.
చికిత్స పొందిన 10 మందిలో ఆరుగురికి కాంతిని గుర్తించే సామర్థ్యంలో వైద్యపరంగా గుర్తించదగిన మెరుగుదల కనిపించింది.
అంతేకాకుండా, జీన్ థెరపీ తర్వాత ప్రత్యేక కళ్లద్దాలను ఉపయోగిస్తూ కొందరు రోగులు పలు పనులను మెరుగ్గా చేయగలిగారు.
నోట్‌బుక్‌ను గుర్తించడం, దాన్ని ఎక్కడుందో గుర్తించి చేతితో తాకడం, తలుపును గుర్తించడం, గీతపై నడవడం వంటి పనుల్లో మెరుగుదల కనిపించింది.
కళ్లద్దాలతో ఎక్కువ సమయం సాధన చేసినవారు ఈ పనుల్లో మరింత మెరుగైన ఫలితాలు సాధించినట్లు పరిశోధకులు తెలిపారు.
వివరాలు
చూపు పునరుద్ధరణ దిశగా కీలక ముందడుగు
అయితే ఈ అధ్యయనానికి కొన్ని పరిమితులు కూడా ఉన్నాయి. చికిత్స పొందినవారు వస్తువులను గుర్తించగలుగుతున్నప్పటికీ, ప్రస్తుతం ముఖాలను గుర్తించే స్థాయికి ఈ విధానం చేరుకోలేదని రోష్కా చెప్పారు.
చికిత్స చేసిన గ్యాంగ్లియన్ కణాలు కంటి రెటీనాలోని ఫోవియా చుట్టూ వలయంలా ఉండటమే దీనికి కారణమని పరిశోధకులు వివరించారు.
ఫోవియా అనేది స్పష్టమైన మధ్య చూపునకు కీలకమైన రెటీనాలోని చిన్న భాగం.
ఈ పరిశోధనలో పాల్గొనని ఆక్స్‌ఫర్డ్ యూనివర్సిటీకి చెందిన విజువల్ న్యూరోసైన్స్ ప్రొఫెసర్ మార్క్ హాంకిన్స్ కూడా అధ్యయనాన్ని స్వాగతించారు.
వివరాలు
చూపు పునరుద్ధరణ దిశగా కీలక ముందడుగు
కొంత మేర చూపు మిగిలి ఉన్నవారిలో ఈ విధానం సురక్షితంగా ఉపయోగించవచ్చన్న భరోసాను ఈ పరిశోధన కల్పిస్తోందని ఆయన తెలిపారు.
ఒక రోగితో ప్రారంభమైన ప్రయోగం ఇప్పుడు 10 మందికి చేరిందని, కాంతిని గుర్తించే సామర్థ్యంలో మెరుగుదలతో పాటు నాలుగైదేళ్ల పాటు కొంత దృశ్య సామర్థ్యం స్థిరంగా కొనసాగినట్లు గుర్తించామని చెప్పారు.
ఇవి చిన్న అడుగులే అయినప్పటికీ, చూపు పునరుద్ధరణ దిశగా ఎంతో కీలకమైనవని ఆయన పేర్కొన్నారు.