Bad Cholesterol: ఒక్క డోస్తో 52 శాతం తగ్గిన చెడు కొవ్వు.. కొత్త జన్యు చికిత్సపై ఆశలు
ఈ వార్తాకథనం ఏంటి
చెడు కొలెస్ట్రాల్ (ఎల్డీఎల్) స్థాయులు ఎక్కువగా ఉంటే గుండె జబ్బులు, గుండెపోటు, స్ట్రోక్ ముప్పు పెరుగుతుంది. సాధారణంగా ఆహారంలో మార్పులు చేయడంతో పాటు మందుల ద్వారా కొలెస్ట్రాల్ను నియంత్రిస్తారు. అయితే ఒక్కసారి మాత్రమే ఇచ్చే జన్యు చికిత్సతో ఎల్డీఎల్ కొలెస్ట్రాల్ను సగానికి పైగా తగ్గించే అవకాశం ఉందని తొలి మానవ పరీక్షలో వెల్లడైంది. శాస్త్రవేత్తలు అభివృద్ధి చేస్తున్న ఈ చికిత్సకు సీటీఎక్స్310 (CTX310) అని పేరు పెట్టారు. క్రిస్పర్ (CRISPR) జన్యు సవరణ సాంకేతికతను ఉపయోగించి కాలేయ కణాల్లోని ఏఎన్జీపీటీఎల్3 (ANGPTL3) ప్రొటీన్ ఉత్పత్తిని తగ్గించడం ఈ చికిత్స ప్రధాన లక్ష్యం. ఈ ప్రొటీన్ స్థాయులు తగ్గితే రక్తంలోని కొవ్వులను శరీరం మరింత సమర్థంగా నియంత్రించగలదని శాస్త్రవేత్తలు భావిస్తున్నారు.
వివరాలు
తీవ్రమైన కొలెస్ట్రాల్, ట్రైగ్లిజరైడ్ సమస్య..
తొలి దశ మానవ పరీక్షలో తీవ్రమైన కొలెస్ట్రాల్, ట్రైగ్లిజరైడ్ సమస్యలతో బాధపడుతున్న 15 మందికి సీటీఎక్స్310ను నరాల ద్వారా అందించారు.
ఇందుకోసం క్రిస్పర్ జన్యు సవరణకు అవసరమైన సూచనలను మోసుకెళ్లే నానోకణాలను ఉపయోగించారు.
చికిత్స తీసుకున్న వారిలో ఒకరు 179 రోజుల తర్వాత మరణించారు.
అయితే ఆ మరణానికి సీటీఎక్స్310 కారణం కాదని పరిశోధకులు నిర్ధారించారు.
మిగిలిన 14 మందిలో ఏడాది తర్వాత కూడా కొలెస్ట్రాల్, ట్రైగ్లిజరైడ్ స్థాయులు తగ్గిన స్థాయిలోనే కొనసాగాయి.
అలాగే, చికిత్స కారణంగా కొత్తగా తీవ్రమైన దుష్ప్రభావాలు ఏవీ కనిపించలేదు.
అత్యధిక మోతాదు తీసుకున్న నలుగురిలో ఏఎన్జీపీటీఎల్3 స్థాయులు సగటున 78.6 శాతం తగ్గాయి.
వివరాలు
15 మందిపై నిర్వహించిన తొలి దశ మానవ పరీక్ష..
అదే సమయంలో వారి ఎల్డీఎల్ కొలెస్ట్రాల్ 52.5 శాతం, ట్రైగ్లిజరైడ్ స్థాయులు 47.8 శాతం తగ్గినట్లు పరిశోధకులు గుర్తించారు.
అయితే ఈ ఫలితాలను ఇప్పుడే తుది నిర్ధారణగా పరిగణించలేమని శాస్త్రవేత్తలు చెబుతున్నారు.
ఇది కేవలం 15 మందిపై నిర్వహించిన తొలి దశ మానవ పరీక్ష మాత్రమే.
మరింత ఎక్కువ మందిపై, ఎక్కువ కాలం పాటు పరిశోధనలు నిర్వహించాల్సి ఉంది.
జన్యు సవరణ చికిత్స కావడంతో కొన్ని ప్రమాదాలు ఉండే అవకాశం కూడా ఉంది.
సీటీఎక్స్310పై తదుపరి దశ పరీక్షలు ఇప్పటికే కొనసాగుతున్నాయి.
ఈ పరిశోధనకు సంబంధించిన ఫలితాలు న్యూ ఇంగ్లాండ్ జర్నల్ ఆఫ్ మెడిసిన్లో ప్రచురితమయ్యాయి.